ביוליין קיבלה מעמד מסייע של "תרופת יתום" ל- BL-8040 שבפיתוחה
המעמד מוענק לתרופות המיועדות לטיפול במחלות נדירות, בהן מספר החולים עומד על פחות מ-200 אלף איש בארה"ב - מקנה לחברה בלעדיות לתקופה של שבע שנים ומזכה אותה בסיוע בניהול והגשת הפרוטוקול הקליני מול ה-FDA, כמו גם במענקים פדרליים והטבות מס
ביולייןקיבלה ממנהל המזון והתרופות האמריקאי (ה- FDA) מעמד "תרופת יתום" עבור התרופה בפיתוחה BL-8040, לטיפול בלוקמיה מיאלואידית חריפה (AML). מעמד תרופת יתום מוענק לתרופות המיועדות לטיפול במחלות נדירות, בהן מספר החולים עומד על פחות מ-200 אלף איש בארה"ב. המעמד מקנה לחברה המפתחת את התרופה בלעדיות בשיווק התרופה לתקופה של שבע שנים, ומזכה אותה בקבלת סיוע בניהול והגשת הפרוטוקול הקליני מול ה- FDA, כמו גם במענקים פדרליים והטבות מס.
- הצלחה לביוליין בניסוי קליני בתרופה למחלות מעי דלקתיות
- ביוליין קיבלה אישור לניסוי שלב 2 בחולי לוקמיה
- קרן אורבימד תשקיע בביוליין 8 מיליון דולר - בדיסקאונט של מעל 20% ממחיר השוק
המסלול של תרופת יתום נועד לענות על הצורך לפתח תרופות עבור אוכלוסיות ייחודיות הסובלות ממצבים רפואיים נדירים.
BL-8040 היא תרופה לטיפול בלוקמיה מיאלואידית חריפה וסרטנים המטולוגיים נוספים הנמצאת בשלבי פיתוח קליניים. התרופה היא מקטע חלבון קצר (פפטיד) שמעכב ביעילות רבה את החלבון CXCR4, קולטן ממשפחת הכימוקינים המעורב ישירות בהתקדמות של מחלות ממאירות, צמיחת כלי דם אל תוך הגידולים (אנגיוגנזה), התפתחות גרורות והישרדות של תאים סרטניים.
CXCR4 מתבטא ברמות גבוהות מן הרגיל ביותר מ- 70% מסוגי הסרטן בבני אדם, ופעמים רבות רמת הביטוי שלו תואמת את חומרת המחלה. בניסוי קליני Phase 1/2 שבדק את הבטיחות והיעילות של מינונים עולים של התרופה ב- 18חולי מיאלומה נפוצה (סוג של סרטן דם), נמצא כי ל- BL-8040 פרופיל בטיחות מצוין, ללא גרימת תופעות לוואי חמורות, בכל המינונים שנבדקו. כמו כן, התרופה נמצאה כיעילה ביותר בעידוד נדידת תאי גזע של מערכת הדם ותאי דם לבנים ממח העצם אל זרם הדם.
כנרת סויצקי מנכ"לית ביוליין צילום: יואב גלאי
כאמור, BL-8040 גורמת גם לנדידת תאים סרטניים ממח העצם וממקומות אחרים, ולכן עשויה להפוך תאים אלו לרגישים יותר לטיפולים כימותרפיים או ביולוגיים קיימים. הניסויים הצביעו גם על כך שלתרופה השפעה אנטי-סרטנית ישירה על ידי כך שהיא משרה אפופטוזיס (מוות תאי) בתאים סרטניים.
| קנייה חזקה | קנייה | המתן | מכירה | מכירה חזקה |
ניסויים פרה-קליניים הראו ש- BL-8040 יעילה, הן לבד והן בשילוב התרופה לסרטן Rituximab, בהפחתת הגרורות הסרטניות במח העצם ובגרימת מוות של תאי לימפומה. הזכויות עבור BL-8040 (לשעבר BKT-140) נרכשו על ידי ביוליין מביוקיין תרפויטיקס.
