דמעות של פטרוזיליה נגד כאב ראש וחלב של אבטיח לכוויות דרגה שלוש

פרוטליקס: גזר במקום אוגרים

סימול מניה: PLX. שווי שוק: 208 מיליון דולר

פרוטליקס, שזכתה לאישור מרשות המזון והתרופות האמריקאית, פיתחה תרופה למחלת הגושה שמתבססת על אנזים המופק מגזר

פרוטליקס היא אחת מחברות התרופות הישראליות היחידות שזכו לאישור מרשות המזון והתרופות האמריקאית ה־FDA. החברה מציעה מענה למחלת גוֹשֵה באמצעות תרופה המופקת מגזר.

תמציות גזר במעבדות פרוטליקס

מחלת גושה היא מחלה תורשתית המתאפיינת בעלייה בכמות הליפידים (תאי שומן) בכליות, בכבד ובמוח העצם עקב מחסור באנזים מסוים בדם. היא מתבטאת בנטייה לדימום ולשברים, ואף גורמת להפרעות בריאות ובכליות. המחלה פוגעת בעיקר ביהודים אשכנזים (לידה אחת מאלף, לעומת אחת ל־50 אלף באוכלוסיה הכללית), מה שמסביר את העובדה שפרוטליקס קמה דווקא בישראל. בסך הכל בעולם יש כיום כ־12 אלף חולים שעלות הטיפול בהם עומדת על כ־200–250 אלף דולר בשנה. למחלה יש שלושה טיפוסים, והטיפול בטיפוס 1, שהוא הנפוץ ביותר, נעשה באמצעות הזרקת אנזים סינתטי שמופק במעבדה.

עד הפיתוח של פרוטליקס האנזים הסינתטי הזה הופק מתרבית רקמה של תאי אוגר. החידוש של פרוטליקס הוא הפקת האנזים מתאי גזר - שיטה זולה בהרבה, שגם בטוחה יותר מפני זיהום חיידקי. התרופה השלימה את ניסויי השלב השלישי ב־2009, אבל אישור רשות התרופות האמריקאית התקבל רק ב־2012. העיכוב באישור הוביל לכניסה מאוחרת לשוק האמריקאי, מה שאפשר למתחרותיה של פרוטליקס להשתלט על השוק ומקשה עליה להתבסס בו. מנגד, היא צפויה ליהנות מהכנסות מהותיות בשנים הקרובות בברזיל, שם היא מקימה מפעל משותף עם המדינה ותיהנה מהכנסות של כ־40 מיליון דולר בשנה במשך כשבע שנים.

ההכנסות של פרוטליקס הסתכמו ב־13.7 מיליון דולר ב־2014, לעומת 10.5 מיליון דולר ב־2013. ההפסד הנקי הסתכם ב־30 מיליון דולר לעומת 28 מיליון דולר ב־2013. בשנה האחרונה הוחלף מנכ"ל החברה דוד אביעזר במשה מנור, לשעבר נשיא טבע אסיה־פסיפיק, ולתפקיד היו"ר מונה שלמה ינאי, לשעבר מנכ"ל טבע. מנור אמר באחרונה בראיון ל"כלכליסט" כי החברה תפנה לכיוונים נוספים, ובהם טיפול במחלת פברי (מחלה־אחות של גושה) ובסיסטיק פיברוזיס.

הזדמנות: הקמת מפעל בברזיל בשיתוף עם המדינה

סיכון: כניסה מאוחרת לשוק האמריקאי שהעניקה יתרון למתחרות

מדיוונד: אש על הפנים וגם אננס

סימול מניה: MDWD. שווי שוק: 143 מיליון דולר

אנזימים שמופקים מגבעולי אננס בתוספת ג'ל סטרילי משמשים לטיפול בנפגעי כוויות

מדיוונד, חברה בת (64%) של כלל ביוטכנולוגיה שהוקמה ב־2000, פיתחה תרופה לריפוי כוויות המבוססת על גבעולי אננס, בשם נקסובריד. התרופה זכתה לאישור שיווק באירופה, אולם עד כה החברה לא הצליחה להגיע למכירות משמעותיות. הסיבה הקונספירטיבית לכך היא שמרכזי הכוויות בבתי החולים הם מקור רווח אדיר עבורם, וטיפול בתרופה שתקצר את השהות של החולים יפגע בהכנסותיהם, ולכן הם לא ממהרים לאמץ אותה.

אנזימים שמופקים מגבעולי אננס

נקסובריד עשויה מאנזימים המופקים מגבעולי אננס ומג'ל סטרילי, וייחודה טמון בסלקטיביות שלה: היא מעכלת רקמות פגועות בלי לפגוע בתאים הבריאים. התערובת נמרחת על הרקמה הפגועה ומסירה את הרקמה עם הכוויות אחרי ארבע שעות, לעומת הסרת הגלד בתוך שישה ימים בסטנדרט הטיפול הנוכחי. עד כה הניסויים שבוצעו בתכשיר הוכיחו כי נקסובריד מקטינה משמעותית את הצורך ואת ההיקף של ניתוחים הנדרשים לכריתת רקמות מתות אחרי כוויה ולהשתלת עור בריא במקום.

לתרופה יש מעמד של תרופת יתום באירופה נוסף על אישור השיווק, ובימים אלו היא השלימה את הקמת הכוח השיווקי האירופי למכירתה. כמו כן, היא מתכוננת לתחילת הניסוי בשלב 3 לקראת הגשת בקשת אישור שיווק בארצות הברית. את 2014 סיכמה החברה עם הכנסות של 259 אלף דולר בלבד, בעיקר ממכירות התרופה בגרמניה, וב־2013 היא לא רשמה כלל הכנסות. ההפסד הנקי ב־2014 הסתכם ב־18.9 מיליון דולר לעומת 15.4 מיליון דולר ב־2013.

הזדמנות: מעמד של תרופת יתום ואישור שיווק באירופה

סיכון: כישלון בחדירה לשווקים

פלקס פארמה: מדבקת תה אקזוטי

סימול מניה: FLKS. שווי שוק: 405 מיליון דולר

תמציות קינמון, ג'ינג'ר וצ'ילי משמשות לטיפול בהתכווצויות שרירים ליליות במדבקה שמיועדת למבוגרים ולספורטאים

המוצר המוביל של פלֵקס פארמה, שהוקמה ב־2014 והונפקה לאחרונה, נשמע כמו תמצית תה אקזוטית: החברה הבוסטונית מייצרת מדבקה לטיפול בהתכווצויות שרירים ליליות, שהחומרים הפעילים בה הם תמצית קינמון, תמצית ג'ינג'ר והחומר הפעיל בפלפל צ'ילי. המדבקה מוגדרת כתוסף תזונה ולכן לא כפופה לתהליך אישור ארוך כמו של תרופה. לכאורה מדובר בקוריוז, אלא שכשליש מהאנשים שחוצים את גיל 50 סובלים מהתכווצויות שרירים בלילה, כך שלמוצר יש קהל יעד נרחב.

מלבד הקהל המבוגר החברה פונה גם לקהל הספורטאים. הטענה של פלקס פארמה היא שהתכווצויות השרירים מקורן בעצבי חוט השדרה, ולאלו ניתן להגיע או באמצעות גירוי מקומי חשמלי או באמצעות המדבקה שהחברה מפתחת שגורמת לגירוי במקום התכווצות השריר.

עד כה החברה לא ביצעה ניסויים קליניים משמעותיים, אלא ניסויים פרֵה־קליניים להוכחת היתכנות למוצר, שהראו תוצאות חיוביות. החברה דיווחה כי בעתיד היא מתכוונת לפנות גם לשוק התכווצויות השרירים הנגרמות מטרשת נפוצה.

מאז הקמתה שרפה פלקס פארמה 5 מיליון דולר, אבל גייסה כ־86 מיליון דולר בהנפקה שבוצעה בנאסד"ק בינואר האחרון ושיקפה לה שווי של כ־270 מיליון דולר (אחרי הכסף). בראש החברה עומד הקו־פאונדר ד"ר כריסטוף ווסטפל - מי שהיה מנכ"ל מומנטה, המתחרה בטבע עם גרסה גנרית לקופקסון, ואקסלרון ואחראי לשורת אקזיטים, ובהם מכירת אלנארה לאלי לילי ומכירת סירטיס ל־GSK.

הזדמנות: המדבקה מוגדרת תוסף מזון; תהליך האישור פשוט יחסית

סיכון: שלב מקדמי; כישלון בניסוי הקליני יוביל לאי־אישור המדבקה

GW פארמה: שאיפות יפות

סימול מניה: GWPH. שווי שוק: 2.39 מיליארד דולר

תרסיס פה שמכיל את הרכיב הפסיכואקטיבי המרכזי בקנביס משמש לטיפול בהתכווצויות שרירים של חולי טרשת נפוצה

GW פארמה הבריטית, שנוסדה ב־1998, עוסקת באחד התחומים החמים כיום בתעשיית הרפואה העולמית: תרופות מבוססות קנביס. GW ממוקדת בתחום התכווצויות השרירים, והמוצר המוביל שלה, Sativex, נועד לטפל בהתכווצויות שרירים בקרב חולי טרשת נפוצה. התרופה כבר הושקה ב־15 מדינות ונמצאת בהליכי אישור ב־12 מדינות נוספות. אף שבבריטניה אין אישור לצריכת מריחואנה, החברה קיבלה אישור ייחודי לגדל קנביס לצורך פעילותה באי הבריטי.

חממת גידול הקנביס של GW פארמה צילום: איי אף פי

סאטיבקס היא למעשה תרסיס פה שמכיל THC, הרכיב הפסיכואקטיבי המרכזי בקנביס. היתרון המהותי של התרופה על פני צריכת מריחואנה הוא המינון המדויק של THC, כך שכל מנה שווה בגודלה. בתרסיס בוצעו לא מעט ניסויים קליניים כדי לבחון את יעילותו במגוון התוויות רפואיות, בהן כאב נוירופתי, חוסר שליטה על בלוטת השתן וטרשת נפוצה. החברה עורכת לא מעט ניסויים קליניים לשימושים נוספים בתרופה, בהם ניסוי לטיפול בסוכרת מסוג 2 באמצעותה, כמו גם ניסוי לטיפול במחלת הסכיזופרניה.

לפי שעה, הבעיה העיקרית של GW פארמה היא שהיא עדיין לא קיבלה שיפוי ביטוחי בחלק נכבד ממדינות העולם. בניו זילנד, למשל, עלות השימוש במוצר לשנה לחולה טרשת נפוצה עומדת על כ־16 אלף דולר, כך שחלק נכבד מהחולים בוחר לצרוך מריחואנה בדרכים לא חוקיות ולא להשתמש בתרופה בשל שיקולי מחיר.

את הרבעון שהסתיים בדצמבר האחרון סיכמה החברה בהכנסות של 8 מיליון ליש"ט, לעומת 7.5 מיליון ליש"ט בתקופה המקבילה (12.4 מול 11.6 מיליון דולר, בהתאמה). ההפסד הסתכם ב־3.4 מיליון ליש"ט לעומת 2.8 מיליון ליש"ט בתקופה המקבילה (5.3 לעומת 4.3 מיליון דולר בהתאמה).

הזדמנות: עורכת ניסויים לשימוש בתרופה למגוון מחלות

סיכון: עדיין לא קיבלה שיפוי ביטוחי במדינות רבות; המשתמשים מעדיפים לצרוך מריחואנה

אימורון: בשביל החלב

סימול מניה: IMC. שווי שוק: 15 מיליון דולר

החלב הראשון של הפרה לאחר ההמלטה משמש לטיפול בקלקולי קיבה

אימורון האוסטרלית, שבראשה עומד הישראלי לשעבר עמוס מלצר, היא חברה קטנה הנסחרת לפי שווי שוק של 14 מיליון דולר. התרופה שפיתחה אימורון, Travelan, שנמכרת מעבר לדלפק, נועדה למנוע תופעה שמטיילים ישראלים, בעיקר אלו המטיילים בעולם השלישי אחרי שחרורם מצה"ל, מכירים טוב מדי: קלקולי קיבה.

טראבלאן מופקת מחלב פרות, ולא מחלב רגיל, אלא מהקוֹלוסטרוּם - החלב הראשוני שהפרה מפיקה מיד לאחר המלטת העגל, ושמכיל רכיבים רבים שמסייעים למערכת החיסונית של הגוף להילחם בטפילים שונים. אחרי שהחלב נשאב מהפרות הוא מוקפא והופך לאבקה, שאותה ניתן למכור ישירות או בצורת קפסולות לנטילה יומית, שמונעות את התופעה הלא נעימה. החלב עצמו הוא כשר, אינו מכיל הורמונים ואינו מהונדס גנטית בשום צורה, והפרות עצמן מגודלות באוסטרליה בלבד. החברה קיבלה אישור שיווק בקנדה, ויש לה הסכמי הפצה גם בקוריאה. היא נמצאת במגעים עם שותפים פוטנציאליים בארצות הברית, בהודו ובסין, אולם טרם החלה בשיווק התרופה במדינות אלו, שהן שוקי יעד מרכזיים של החברה.

ב־2014 רשמה אימורון הפסד של 2.5 מיליון דולר, לעומת הפסד של 3.5 מיליון דולר בשנה המקבילה. הכנסות החברה הסתכמו במיליון דולר לעומת 150 אלף דולר בתקופה המקבילה. מעבר לטיפול בקלקולי הקיבה, החברה מתכוונת לבצע ניסויים לטיפול במחלת הכבד השומני ובצהבת, ומתעתדת להתחיל את הניסויים הקליניים בשלב 2 במהלך השנה הנוכחית.

הזדמנות: טיפול שאינו מהונדס ואינו מכיל הורמונים

סיכון: טרם חדרה לשווקי יעד עיקריים, בהם ארצות הברית והודו

נקסווט: אקמול עבור בוני

סימול מניה: NVET. שווי שוק: 99 מיליון דולר

נקסווט מבצעת מיפוי גנטי להתאמת תרופות של בני אדם לחיות

בשנים האחרונות החלו התרופות הביולוגיות לעורר הדים בעולם הביוטכנולוגיה. תרופות ביולוגיות הן תרופות המגיעות מבסיס חי (להבדיל מתרופות על בסיס כימי). על בסיס הטרנד הזה הוקמה חברת נקסווט, שהצעידה את פיתוח התרופות הביולוגית לשלב הבא: תחום התרופות לבעלי חיים. לנקסווט, שהוקמה ב־2010 באירלנד, יש כיום שלושה מוצרים בשלבי פיתוח מתקדמים שנועדו לטיפול במחלות של כלבים וחתולים, אולם ליבת הפעילות של החברה היא לא פיתוח התרופות עצמן, אלא התאמתן של תרופות אנושיות לבעלי חיים. כדי לעשות זאת פיתחה נקסווט מערכת מחשוב שכוללת ספרייה ענפה של מידע גנטי על בעלי חיים ועל בני אדם: המערכת בוחנת אילו חומצות אמינו ישפיעו על גוף בעל החיים ואילו ייתפסו על ידיו כגורם זר שבו יש להילחם. באופן זה החברה יכולה לזהות אילו חלקים בתרופה יש להסיר כך שהתרופה תתאים לבעלי חיים. נקסווט איננה ממוקדת בפיתוח תרופות עבור עצמה, ופועלת לשיתוף פעולה עם חברות תרופות שעבורן היא תבצע את התאמת התרופות שלהן מבני אדם לבעלי חיים. כך חברות תרופות אלו יוכלו להעלות את ההכנסות מהתרופות המותאמות. נקסווט הפסידה כ־2.4 מיליון דולר ברבעון השני, לעומת מיליון דולר ברבעון המקביל, ובקופתה יש כ־21 מיליון דולר שיספיקו לשנתיים הקרובות בלבד.

מארק הפרנן מנכ"ל נקסווט והכלב קלאבר

הזדמנות: שיתופי פעולה עם חברות תרופות להגדלת פוטנציאל השוק של תרופות קיימות

סיכון: היעדר משאבים מספקים להשלמת הפיתוח