"לתרופת הסוכרת של אנדרומדה אין אף מתחרה"

ניתוח ראשוני של תוצאות הניסוי הקליני שלב 3 שערכה חברת הביוטכנולוגיה הישראלית אנדרומדה במוצר המוביל שלה - תרופת DiaPep277 לטיפול בסוכרת נעורים - מעלה כי הניסוי עמד ביעדו העיקרי וביעדו המשני. כך הודיעה אתמול החברה־האם של אנדרומדה, כלל תעשיות ביוטכנולוגיה (כת"ב), זרוע השקעות הביומד של קבוצת אי.די.בי שמחזיקה ב־84% מאנדרומדה. ב־16% נוספים מחזיקה חברת טבע.

תוצאות הניסוי הראשוניות שפרסמה אתמול כת"ב, החברה־הבת של כלל תעשיות בניהולו של אבי פישר, הצביעו כי חולים שטופלו בזריקה אחת של התרופה לשלושה חודשים למשך שנה לפחות שמרו על יכולת טובה של הלבלב להפרשת אינסולין. גם שיעור החולים ששמרו על איזון סוכרתי בסוף הניסוי נמצא גבוה באופן משמעותי ומובהק בקרב קבוצת הטיפול ביחס לקבוצת הביקורת שטופלה בפלסיבו (45.3% לעומת 35.7%).

"התוצאות שפרסמנו מרשימות מאוד", אמר ל"כלכליסט" מנכ"ל כת"ב ראובן קרופיק. "לאחרונה הפסיקו שלושת המתחרים הגדולים של אנדרומדה את הניסויים בגלל תוצאות לא טובות, כך שהיום אנחנו מחזיקים בתרופה המתקדמת בתחום. עדיין ישנם סיכונים עד לאישור התרופה, אבל התוצאות שפרסמנו מקדמות מאוד את התהליך ומגדילות את הסבירות שתהיה תרופה לחולים בסוכרת נעורים".

פרשנות עוד ארוכה הדרך אל העושר התוצאות המרשימות שהציגה אנדרומדה עדיין מותירות סיכון גדול מסיכוי שניר הנדלר לכתבה המלאה 

שלוש המתחרות כשלו

סוכרת נעורים היא מחלה שבה מערכת החיסון תוקפת את תאי הבטא בלבלב, המייצרים אינסולין. מרבית הטיפולים במחלה מתמקדים כיום במתן אינסולין כדי לווסת את רמת הסוכר בדם, ומטפלים למעשה בסימפטום ולא במחלה עצמה.

אנדרומדה, בניהולו של שלמה דגן, מפתחת תרופה מהפכנית - פפטיד סינתטי המורכב מ־24 חומצות אמינו, שמנסה למנוע את הרס התאים בלבלב. זוהי התרופה הראשונה שתצליח לעצור, או לפחות לעכב, את התפתחות מחלת סוכרת הנעורים.

עד לאישור התרופה לשיווק תצטרך אנדרומדה לדלג מעל מכשולים קליניים ורגולטוריים, אך אי אפשר להתעלם מפריצת הדרך שביצעה אנדרומדה, בעוד ענקיות תרופות שניסוי לאתגר את המחלה כשלו בכך.

עד לאחרונה התחרו באנדרומדה שתי חברות אמריקאיות: טולרקס, שחתמה על הסכם שיווק עם GSK; ומקרוג'ניקס, שחתמה על הסכם שיווק עם איליי לילי. המתחרה השלישית, חברת דיאמייד השבדית, חתמה על הסכם שיווק עם ג'ונסון אנד ג'ונסון לפיתוח חיסון למחלה, אך כישלון בניסויים הקליניים הביא את השלוש לפרוש, כרגע, מהמירוץ, ואנדרומדה הפכה למפתחת התרופה המתקדמת ביותר לטיפול במחלה.

אם התרופה תאושר לשיווק, ייפתח בפני אנדרומדה שוק ענק ללא תחרות. חברות רבות מנסות כיום לפתח תרופות לסוכרת נעורים, המתקיפה 10% מכלל חולי הסוכרת, ופוגעת בחולים בעיקר לפני גיל בית הספר ובגיל ההתבגרות. התפרצות המחלה מובילה בדרך כלל לשיתוק מוחלט של התאים המפרישים אינסולין בלבלב על ידי המערכת החיסונית של הגוף.

טבע מרוויחה מהתמלוגים

התרופות שבפיתוח, שאף אחת מהן אינה נמכרת עדיין, מתחלקות לכמה סוגים: כאלה הפועלות ישירות על תאי הלבלב, וכאלה המטפלות במחלה באמצעות החלשה כללית במערכת החיסונית ללא התמקדות בלבלב. סוג אחר של תרופות מתמקד במנגנון ההרס של מערכת החיסון כנגד תאי הלבלב.

התרופה שמפתחת אנדרומדה, הניתנת בזריקה תת־עורית פעם בשלושה חודשים בלבד, שייכת לקטגוריה האחרונה. היא מחזירה לאיזון את מערכת החיסון ומפסיקה את תהליך ההרס העצמי שבו פוגעת המערכת החיסונית בתאי הלבלב האחראים על הפרשת אינסולין. בעקבות ההזרקה נמנעת הידרדרות הסוכרת, וכן נמנעים בעתיד סיבוכים נוספים.

לזכותה של אנדרומדה עומד הסכם שחתמה עם טבע למסחור ולשיווק התרופה בעולם. בתמורה להסכם טבע מממנת חלק גדול מהניסוי הנערך כיום, ובהמשך תשלם לאנדרומדה תמלוגים בשיעור של 25% מהמכירות. עד לקבלת האישורים הרגולטוריים, כת"ב עשויה לקבל עד כ־92 מיליון דולר מטבע בגין הסכם המסחור, ואם אנדרומדה תפתח את המוצר לטיפול באוכלוסיות נוספות החולות במחלות סוכרת שונות, כת"ב עשויה לקבל מטבע עשרות מיליוני דולרים נוספים.

קבלת אישור שיווק לתרופה שפיתחה אנדרומדה תעבה גם את סל תרופות המקור של טבע, הצפויה להתמודד בשנים הקרובות עם ירידה הדרגתית בהכנסות הקופקסון, ביצת הזהב שפיתחה לטיפול בטרשת נפוצה. טבע, שתייצר ותשווק את התרופה, תקבל בתמורה 75% ממכירות התרופה לטיפול בסוכרת נעורים, ועשויה ליהנות בעוד כמה שנים גם מצנרת תרופות מרשימה לטיפול במחלות הסוכרת השונות.

לאוכלוסיית החולים בסוכרת נעורים מצטרפים מדי שנה 100 אלף איש במדינות המערב, אלא שהיעדר תרופה לטיפול במחלה מקשה על הערכת הפוטנציאל של מכירות אנדרומדה. "בדו"ח שלנו הערכנו את גודל השוק במיליארד וחצי דולר בשנה", מסביר קרופיק.

"הפסימיים מעריכים את השוק במיליארד דולר, ויש כאלה שמתמחרים אותו ב־3 מיליארד דולר. מה שבטוח, השוק הוא ענק, עדיין לא ירדנו למעמקי התמחור של התרופה, אבל ברור שאם היא תאושר היא תהיה בלוקבסטר", הוא מציין.

מחכים לניסוי המאמת

במקביל ממשיכה אנדרומדה בניסוי שלב 3 מאמת, הכולל כ־450 חולים בכ־120 מרכזים רפואיים בארה"ב, באירופה, בדרום אמריקה ובישראל. גיוס החולים לניסוי המאמת צפוי להסתיים ברבעון השני של 2012.

בכת"ב מעריכים כי התוצאות בניסוי המאמת יהיו מובהקות יותר, בשל העובדה שכת"ב תהיה זו שתנהל את הניסוי מתחילתו ועד סופו והיא תדאג שהחולים שיטופלו בניסוי יימצאו טרם כניסתם לניסוי כחולי סוכרת נעורים ולא סוכרת אחרת.

מתי צפויה אנדרומדה להגיש את תיק האישור? שאלה זו נשארת כרגע פתוחה, שכן רק לאחר קבלת הדו"ח הסופי של הניסוי תחליט כת"ב על האסטרטגיה הרגולטורית: האם להגיש את תיק הניסוי כבר עכשיו לאישור הרגולטורים או להמתין עד לתוצאות הניסוי המאמת - בסוף 2014.

תוצאות ניסוי בעלות מובהקות סטטיסטית מוחלטת בדו"ח הסופי יסמנו פריצת דרך בטיפול במחלות אוטואימוניות (מחלות הקשורות לשיבוש בתפקוד מערכת החיסון) ועשויות לזרז את אישור התרופה, שכן עד היום כאמור, מתקשים הרופאים לשמור על איזון סוכרתי בקרב החולים המטופלים באינסולין.

עד להשלמת הרישום תיאלץ טבע להזרים כספים נוספים לאנדרומדה, שבתרופה שפיתחה לסוכרת נעורים הושקעו כבר 200 מיליון דולר. בדו"חותיה הכספיים של אנדרומדה לרבעון השלישי של 2011 שפרסמה השבוע כת"ב, צירפו רואי החשבון של החברה הערת "עסק חי", שכן "המשך פעילותה של אנדרומדה מותנה בהשגת אמצעים כספיים נוספים מבעלי המניות או אחרים", לשון דו"חותיה הכספיים של כת"ב.