התרופה שפיתחה פרוטליקס לטיפול בגושה זכתה באישור FDA
שנתיים וחצי לאחר שהודיעה על סיומו המוצלח של הניסוי הקובע בתרופה שפיתחה לטיפול בגושה, זכתה היום פרוטליקס לאישור מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) לשיווק התרופה
גושה היא מחלה גנטית תורשתית נדירה שבאה לידי ביטוי בנפיחות של איברים פנימיים, כתוצאה ממחסור באנזים מסוג גלוקוצרברוזידאז. תרופת ה- UPLYSO שפיתחה פרוטליקס מבוססת על חלבונים שהופקו מתאי גזר והונדסו גנטית, לעומת שיטת הייצור המסורתית המציעה תרופות ביולוגיות שהופקו מתאים חיים – שיטת ייצור שבה ה-FDA צבר ניסיון רב. בכל העולם יש 12 אלף חולי גושה בלבד, אך הטיפול בהם יקר במיוחד: מחירו הממוצע עומד על 200-250 אלף דולר לשנה, ובסך הכל מדובר בשוק של 1.25 מיליארד דולר.
ההמתנה לאישור ה-FDA היתה ארוכה במיוחד עבור פרוטליקס ולמשקיעים בה. כבר לפני שנתיים וחצי, באוקטובר 2009, הודיעה החברה מכרמיאל על סיומו המוצלח של הניסוי הקובע (שלב 3) בתרופה שפיתחה.
שבועיים לאחר פרסום תוצאות הניסוי המוצלח, חתמה פרוטליקס על הסכם להעברת זכויות המסחור והשיווק הבלעדי של התרופה (למעט בישראל) לענקית התרופות האמריקאית פייזר בתמורה ל-115 מיליון דולר: 60 מיליון דולר בתשלום ראשוני ו-55 מיליון דולר בכפוף לאבני דרך רגולטוריות. החברות יתחלקו ביניהן ברווחים, כך שפייזר תקבל 60% ופרוטליקס תסתפק ב-40%.
אולם מאז אותו רצף של חדשות טובות לחברה חלו ארבעה עיכובים בלתי צפויים בדרך לקבלת אישור השיווק. תחילה דרש ה-FDA לקבל עוד מידע על הליך ייצור התרופה במפעל בכרמיאל. לאחר מכן ביטלה הרשות האמריקאית את המסלול המהיר שבו אמורה היתה ה-UPLYSO להמשיך להיבחן, על רקע העיכוב בבדיקת הליך הייצור, ואישור ה-FDA שניתן בינתיים לתרופה המתחרה שפיתחה חברת שייר.
בפברואר 2011 הפתיע שוב ה-FDA לאחר שהחליט שלא לאשר את התרופה של פרוטליקס לשיווק וביקש מידע נוסף בטרם ימסור החלטה חיובית. בנובמבר האחרון שוב ביקש ה-FDA מידע קליני נוסף מפרוטליקס וקבע כי לצורך בחינת המידע החדש, הוא דוחה את החלטתו אם לאשר את התרופה בשלושה חודשים ל-1 במאי. כעת, כאמור, אישר ה-FDA את התרופה לשיווק בארה"ב ופרוטליקס צפויה לקבל מפייזר 25 מיליון דולר בגין עמידה באבן הדרך של אישור ה-FDA.
