פלוריסטם קיבלה מעמד של תרופת יתום לטיפול באנמיה אפלסטית

חברת הביו-רפואה הישראלית פלוריסטם הודיעה היום (ה') כי קיבלה ממנהל התרופות והמזון האמריקאי (FDA) מעמד של תרופת יתום לתרופה PLacental eXpanded לטיפול במחלת אנמיה אפלסטית. שוק האנמיה האפלסטית מוערך ב-1.3 מיליארד דולר בארה"ב בלבד.

מעמד תרופת יתום נועד לעודד פיתוח תרופות וטיפולים למחלות נדירות, או מחלות שבהן מספר החולים עומד על פחות מ-200 אלף בשנה. מעמד תרופת יתום מקצר בדרך כלל את משך זמן פיתוח התרופה ומאפשר לחברה לקבל מענקים לפיתוח תרופת יתום, מעניק הטבות מס ומבטיח לחברה זכות שיווק בלעדית למשך 7 שנים בארה"ב לאחר קבלת אישור שיווק מתאים.

זוהי הפעם השנייה בה פלוריסטם מקבלת מעמד של תרופת יתום לטיפול שהינה מפתחת מתאי גזע מהשלייה. באוגוסט 2011 קיבלה החברה מעמד תרופת יתום של ה-FDA למחלת ברגר הנדירה.

זמי אברמן, מנכ"ל פלוריסטם, אמר היום: "קבלת מעמד תרופת היתום הינו אירוע חשוב לפלוריסטם מפני שנפתחת בפנינו הדרך לשימוש בתאי הגזע מהשלייה למחלות נוספות בתחום ההמטולוגיה".

מחלת אנמיה אפלסטית הינה מחלה נדירה וחמורה הנגרמת כתוצאה מהרס של תאי גזע במוח העצם היוצרים תאי דם (תאי גזע המטופויאטיים). בעוד שבדרך כלל תאי גזע המטופויאטיים מתפתחים לשלוש שורות הדם: תאים לבנים, תאים אדומים וטסיות, אצל חולי אנמיה אפלסטית כל שורות הדם חסרות. מחלה זאת מתבטאת בכשל בתפקוד מח העצם אצל הסובלים ממנה.

לפי הערכות שישה מתוך מיליון אנשים בעולם חולים במחלה והשיעור הגבוה ביותר בבני 30-15 ומעל 60 שנים.