כישלון לקמהדע: הניסוי באינהלציה לחולי נפחת תורשתית לא עמד ביעדים
על פי התוצאות הסופיות, החברה לא הצליחה לעמוד ביעד הראשי והיעד המשני שהוצבו בניסוי. המשמעות - פגיעה קשה באחד ממוצרי הפיתוח המרכזיים של החברה
קמהדע דיווחה כי ניתוח התוצאות הסופיות של ניסוי במוצר ה-ATT לאינהלציה בנפחת התורשתית בשלב 2-3 העלה כי הטיפול לא עמד ביעדים - לא ביעד הראשוני ולא ביעד המשני. על פי הדיווח בשני המקרים לא הושג שינוי סטטיטיסטי בעל משקל משמעותי בין המטופלים במוצר החברה לבין המטופלים בפלסבו.
כך הודיעה החברה: "לאחר ניתוח מלא של נתוני הניסוי, החברה מאשרת כי המדד הראשוני בניסוי "זמן עד ההחמרה מדרגה בינונית או קשה" לא הראה הבדל מובהק סטטיסטית בין קבוצת ה- AAT באינהלציה לקבוצת הפלסבו באוכלוסיה של כלל החולים בניסוי (Intend to treat – ITT), כפי שדווח במאי השנה. כמו כן, החברה מדווחת כי לא נמצאו הבדלים מובהקים סטטיסטית במדדים השניוניים בניסוי בין קבוצת ה- AAT באינהלציה לקבוצת הפלסבו באוכלוסית ה ITT".
במאי האחרון הודיעה קמהדע כי על פי תוצאות ראשוניות, הניסוי לא עמד ביעדו הראשי של הניסוי אלא ביעד משני בלבד - הודעה שאכזבה קשות את המשקיעים. עתה מתברר כי גם היעד המשני לא הושג כאמור.
תרופת ה- AAT של קמהדע במתן בעירוי לטיפול בחסר הגנטי בחלבון אלפא 1, נמכרת במספר מדינות בעולם, ומזה כשנתיים נמכרת בארה"ב באמצעות חברת בקסטר ומניבה לחברה הכנסות בעשרות מיליוני דולרים בשנה, אך התרופה באינהלציה היתה אמורה להיות העתיד של החברה.
מחלת הנפחת התורשתית הינה פגם הגנטי של חוסר באלפא 1 אנטיטריפסין (Alpha 1 antitrypsin deficiency) - פגם גנטי נדיר, הבא לידי ביטוי בכשל (מלא או חלקי) בפעילות של האנזים אנטיטריפסין אלפא-1 - אנזים המונע הרס של רקמות תאים.
קמהדע הוסיפה בהודעה מהיום כי "למרות שלא נמצאו הבדלים במדדים אלו בקבוצה הכוללת את כלל החולים בניסוי, בדיקות התפקוד הנשימתי שנאספו תחת מדדי הבטיחות בניסוי הציגו כולם תמונה עקבית של הבדלים בהורדת הנזק הדלקתי בריאה שמקושר לירידה בתפקודי הריאה. מוצר האינהלציה של החברה הראה הבדלים המוגדרים כ "רלוונטיים קלינית" במכלול בדיקות של תפקודי הנשימה גם עבור כלל החולים בניסוי (ה- ITT ) וגם עבור אוכלוסיית "החולים המחמירים באופן תכוף", אשר בחלקם הראו מובהקות סטטיסטית".
דוד צור נשיא ומנכ"ל קמהדע צילום: תומי הרפז
דוד צור מנכ"ל, נשיא ומייסד החברה אמר בתגובה: "אנו מאמינים כי השינויים הקליניים המשמעותיים שנצפו בתפקודי הנשימה הם בעלי משמעות טיפולית, במיוחד עבור קבוצת 'החולים המחמירים באופן תכוף', שלהם יש צורך גדול יותר לטיפול יעיל והם מהווים חלק משמעותי מאוכלוסיית החולים במחלת יתום זו. אנו נקדם את פעילותינו מול רשות התרופות האירופית (ה- EMA) להגשת תיק רישום לאישור שיווק מותנה ולהביא את המוצר לחולי האמפיסמה התורשתית באירופה. אנו נקדם את שיחתנו גם מול הרשות האמריקאית, ה- US FDA, לגבי המסלול לרישום התרופה".
| קנייה חזקה | קנייה | המתן | מכירה | מכירה חזקה |
בחודש שעבר הציגה קמהדע תחזית מאכזבת ל-2014. החברה צופה הכנסות של 70-72 מיליון דולר בלבד לעומת ציפיות האנליסטים להכנסות של 75.4 מיליון דולר בשנה זו.
מגזר ההפצה צפוי לספק לחברה הכנסות של 25-26 מיליון דולר ומגזר תרופות המקור צפוי לספק לחברה הכנסות של 45-47 מיליון דולר.
את הרבעון השני סיכמה קמהדע עם הכנסות של 15.8 מיליון דולר לעומת 16.1 מיליון דולר ברבעון המקביל. ההפסד הנקי המתואם הסתכם ב-7.4 מיליון דולר לעומת רווח של 2.7 מיליון דולר ברבעון המקביל.
ב-2012 חתמה החברה על הסכם הפצה ל-12 שנה עם קייסי האיטלקית לתרופה באינהלציה. בהתאם לעמידה באבני דרך רגולטוריות ומכירתיות קמהדע היתה אמורה לקבל כ-60 מיליון דולר. בנוסף התחייבה קייסי לרכישות מינימום בהיקף של עשרות מיליוני דולרים במהלך חמש השנים הראשונות לאחר קבלת האישורים הרגולטוריים הנדרשים.
כעת תלוי ההסכם באישור התרופה באירופה. בנוסף, אם התרופה אכן תאושר באירופה, התמחור שלה עשוי להיות נמוך יותר בעקבות חוסר ההצלחה ביעד הראשוני של הניסוי, כמו גם הכישלון ביעד השניוני המהותי, דחיית התקפים חמורים. פרוטוקול הניסוי היה בשיתוף רשות התרופות האירופית, .EMA אם הניסוי היה מצליח במלואו, הגשת הבקשה לשיווק התרופה היתה קלה, אך כעת ייתכן שקמהדע תתקשה לקבל אישור שיווק מהרשות האירופית אף על פי שמדובר בתרופת יתום, ללא ניסויים נוספים. הניסוי, שהיה בשלב ,3-2 נועד לבדוק כמה מדדים קליניים בנוגע ליעילותו של החלבון לחולי נפחת תורשתית. נקודה נוספת היא כי גם אם המוצר יאושר בסופו של דבר השיפוי הביטוחי שעשוי להינתן לו יהיה כעת נמוך משמעותית.
המדד הראשוני היה הזמן שעבר החל מנתינת התרופה ועד אירוע ההחמרה הראשון בדרגה בינונית או קשה. ככל שזמן זה ארוך יותר, כך יעילותה של התרופה גבוהה יותר. התרופה של קמהדע לא הראתה יעילות עודפת מול תרופת הפלסבו. לניסוי היו גם יעדים משניים. באחד מהם, הנחשב כיעד מפתח, התדירות של אירועי ההחמרה הקשים, שנחשב למשמעותי מאחר שהוא מקטין את ימי האשפוז של החולים, ולפיכך חוסך כסף רב לחברות הביטוח ולבתי החולים, החברה גם כשלה, כאשר בניגוד להודעה הקודמת של החברה שדיווחה על תוצאות חיוביות במדד זה, כאשר כעת התגלה כי השיפור לא היה מובהק סטטיסטית..
ד"ר יואב קידר, היועץ הרפואי לבנק ירושלים אמר בשיחה עם כלכליסט כי "הסיכויים לעבור רישום בהתאם למידע שפורסם נמוכים ביותר עד לא קיימים. החברה תצטרך לעשות בדיקה מחדש של תכנון המחקר האמריקאי כדי לראות האם הוא רלוונטי לאישור התרופה. כל עוד המובהקות הסטטיסטית היתה לא ברורה, רמת אי הוודאות בנוגע לתוצאות הניסוי היתה גבוהה. בדיעבד, לחברה אסור היה להגיד אז שהיא השיגה מובהקות ביעד השניוני אלא להמתין לתוצאות הסופיות".
