קמהדע פרסמה נתונים חיוביים בניסוי האינהלציה למחסור בחלבון ה-AAT

החברה מקווה שבמסגרת השיחות עם הרגולטור האירופי והנתונים החיוביים שיוצגו לו - לאחר שנה של טיפול באינהלציה יומית - היא תקבל בסופו של דבר אישור לשיווק התרופה

ניר צליק 15:1920.04.15

תגיות:

קמהדע, חברת פיתוח התרופות הישראלית, חשפה שורה של נתונים חיוביים הנוגעים לניסוי שנערך במתן חלבון ה-AAT באינהלציה. הניסוי עצמו כשל ביעדיו הראשוניים, אולם קמהדע מקווה שבעקבות הדיון שנערך עם הרגולטור האירופי והנתונים החיוביים המעודכנים שיוצגו לו, בהתאם לבקשתו, היא תצליח לאשר בסופו של דבר את הטיפול שפיתחה.

קראו עוד בכלכליסט:

תוצאות הניתוחים הנוספים הצביעו כי לאחר שנה של טיפול באינהלציה יומית של תרופת ה- AAT של קמהדע, נראו שיפורים מובהקים קלינית וסטטיסטית במדדי תפקודי ריאה. החברה מתכוונת להגיש את הנתונים לרשות התרופות האירופית בשנה הקרובה. למעשה, הניסוי שעשתה קמהדע הוא הראשון שמדד תפקודי ריאה באופן מלא, בניגוד לאישור המוצר המקורי של החברה שלא נדרש לעמוד בתנאים מחמירים אלו, כך שייתכן שעובדה זו תשפר את סיכויי קמהדע לקבל בסופו של דבר אישור לתרופה למרות חוסר העמידה ביעדי המפתח.

קמהדע פיתחה קו מוצרים על בסיס חלבון האלפא 1 אנטיטריפסין (AAT) — חלבון המיוצר על ידי הכבד ומופק מפלסמה אנושית וידוע כבעל תכונות אנטי־דלקתיות. המוצר העיקרי של קמהדע המבוסס על ה־AAT הוא תרופת הגלסייה (Glassia) הניתנת בעירוי לטיפול בנפחת התורשתית שנגרמת מחוסר גנטי בחלבון אלפא 1. המוצר משווק בארה"ב לאחר שביולי 2010 קיבלה קמהדע את אישור ה־FDA לשיווקו.

מה דעתך על מניית קמהדע:

קנייה חזקה

קנייה

המתן

מכירה

מכירה חזקה

תרופת ה- AAT של קמהדע במתן בעירוי לטיפול בחסר הגנטי בחלבון אלפא 1, נמכרת במספר מדינות בעולם, ומזה כשנתיים נמכרת בארה"ב באמצעות חברת בקסטר ומניבה לחברה הכנסות בעשרות מיליוני דולרים בשנה, אך התרופה באינהלציה היתה אמורה להיות העתיד של החברה.

המוצר עצמו נכשל ביעדים הראשוניים של הניסוי הקליני, הארכת הזמן מנטילת התרופה ועד אירוע ההחמרה - וכן ביעדים משניים מהותיים, שהעיקרי בהם הוא הפחתת תדירות אירועי ההחמרה, שיכולה היתה לצמצם את מספר ימי אשפוז החולה ולחסוך כסף רב לבתי החולים.

המדד הראשוני היה הזמן שעבר החל מנתינת התרופה ועד אירוע ההחמרה הראשון בדרגה בינונית או קשה. ככל שזמן זה ארוך יותר, כך יעילותה של התרופה גבוהה יותר. התרופה של קמהדע לא הראתה יעילות עודפת מול תרופת הפלסבו. לניסוי היו גם יעדים משניים. באחד מהם, הנחשב כיעד מפתח, התדירות של אירועי ההחמרה הקשים, שנחשב למשמעותי מאחר שהוא מקטין את ימי האשפוז של החולים, ולפיכך חוסך כסף רב לחברות הביטוח ולבתי החולים.

מחלת הנפחת התורשתית הינה פגם הגנטי של חוסר באלפא 1 אנטיטריפסין (Alpha 1 antitrypsin deficiency) - פגם גנטי נדיר, הבא לידי ביטוי בכשל (מלא או חלקי) בפעילות של האנזים אנטיטריפסין אלפא-1 - אנזים המונע הרס של רקמות תאים.

אתמול פורסם ב"כלכליסט" כי דוד צור, מנכ"ל קמהדע, צפוי לעזוב את תפקידו לאחר 25 שנה. צור, שמכהן כמנכ"ל החברה מאז 1990, ייסד את קמהדע עם ראלף האן, שהלך לעולמו בפברואר 2013. המועמדים המובילים להחלפתו של צור הם עמיר לונדון, סמנכ"ל הפיתוח העסקי של החברה, וגיל עפרון, סמנכ"ל הכספים.