"ברור שהתאכזבתי, אבל מנסים להפיק את המיטב ממה שיש"

בסוף השבוע האחרון צנחה מניית קמהדע, יצרנית התרופות הישראלית, ב־20% והשלימה צניחה של 58% בתוך שלושה וחצי חודשים בלבד. שווי השוק הנוכחי של החברה הוא 209 מיליון דולר, לעומת 260 מיליון דולר לפני פתיחת המסחר ביום חמישי ו־502 מיליון דולר ב־15 במאי, טרם ההודעה המאכזבת על כישלון החברה באחד הניסויים הקריטיים לעתידה.

הסיבה לצניחת השווי של קמהדע, יצרנית תרופת ה־AAT שנועדה לטפל בחולי נפחת תורשתית, היא כישלון בניסוי מתן החלבון באינהלציה. החלבון נועד להגן על הריאות מפני דלקות ומחסור בו מוביל לפגיעה ברקמת הריאות ולירידה בתפקודן.

דוד צור צילום: תומי הרפז

קמהדע נכשלה ביעד הראשוני — הארכת הזמן מנטילת התרופה ועד אירוע ההחמרה — וכן ביעדים משניים מהותיים, שהעיקרי בהם הוא הפחתת תדירות אירועי ההחמרה, שיכולה היתה לצמצם את מספר ימי אשפוז החולה ולחסוך כסף רב לבתי החולים. בחודש מאי דיווחה החברה על שיפור במדד זה, אך בסוף השבוע האחרון התברר כי השיפור לא היה מובהק סטטיסטית. למרות זאת מתכוונת החברה להגיש בקשה לאישור שיווק של המוצר לרשות התרופות האירופית בהתבסס על הנתונים שעולים מהניסוי בתחום החמרת מחלות הריאה ושיפור במדדי תפקודי הריאה. ההערכות הן כי סיכוייה לקבל אישור אינם גבוהים.

בשיחה עם דוד צור, מנכ"ל קמהדע, אמר צור: "בתחום תפקודי ריאה מצאנו ממצא משמעותי מבחינה סטטיסטית, שיש לו השלכות קליניות משמעותיות ומהווה פריצת דרך בהבנה של מה שעושה החלבון לחולים. השלב הבא הוא פגישה עם הרגולטור האירופי בסוף השנה. הרופאים המובילים בניסוי הופתעו לטובה מהתוצאות, אבל אנחנו רוצים לשכנע את הרגולטור. אנחנו מכירים מתווה רגולטורי מותנה והבאנו דוגמאות של תרופות שאושרו אף שהן לא עמדו ביעדים הראשוניים והמשניים. אנחנו חושבים שנעמוד בתנאים האלה אף שזה לא אידיאלי ושלם. נעשה כל מאמץ להפיק את המיטב".

בשוק ההון הועלו הערכות כי צור צפוי לפרוש לאור הכשלון. בנוגע להמשך דרכו בחברה אמר צור כי "החברה חזקה ואיתנה, ומשלבת גם בסיס מוצק וגם חלום. אני הוא לא הסיפור. אני אחד משני המייסדים. אלווה את החברה בכל מקרה. יש לה הנהלה מצוינת ואני אשאר בה כל זמן שאני יכול לעזור ולהוביל אותה. יש לנו בסיס איתן, זו לא חברה של ניסוי אחד, אלא חברה חזקה. אני וההנהלה מסתכלים קדימה. באופן אישי בטח שהתאכזבתי, אבל היתה לנו אינדיקציה חזקה בדו"ח הביניים ואנחנו מנסים להפיק את המיטב מהנתונים". באשר לשאלה אם לא היה כדאי לשים את תפקודי הריאה כיעד ראשי או שניוני וכך להקל ברגולציה אמר צור כי "בחוכמה שלאחר מעשה אפשר להגיד שהתכנון של הניסוי היה מול הרגולטור האירופי, אך גם הרופאים לא האמינו שבתוך שנה ניתן יהיה להגיע לשיפור משמעותי קלינית בתפקודי ריאה כי התפיסה היא שנדרש לשם כך ניסוי ארוך".

שאלה נוספת היא על הפער בין הדיווח בחודש מאי לדיווח הנוכחי, בנוגע ליעד המשני שהתגלה כלא מובהק סטטיסטית. על כך אמר צור כי "הדיווח במאי היה מוקדם, לפני שנערכו בדיקות, בחינת מובהקות סטטיסטית וטיוב הנתונים. לא במקרה נדרשו ארבעה חודשים כדי לבחון את תוצאות הניסוי. מה שהיה אז פורסם תחת כל ההסתייגויות בעולם".