הניסוי באלקוברה: התרופה להפרעות קשב לא השיגה מובהקות סטטיסטית

אלקוברה, חברת התרופות הישראלית שפירסמה לפני 3 חודשים את תוצאות הניסויים הקליניים בשלב 3 בתרופה MDX לטיפול בהפרעות קשב, פירסמה היום נתונים נוספים הקשורים לניסוי - ומדובר בנתונים מאכזבים. 

אלקוברה ערכה את הניסוי בקרב 297 מטופלים בארה"ב ובישראל. הנתון המדאיג בניסוי שהתפרסם לפני 3 חודשים היה ההחלטה של אלקוברה להוציא 4 מטופלים שהצביעו על תוצאות חריגות מחישוב התוצאות הכללי.

מה דעתך על מניית ארקטורוס:

•  
•  
•  
•  
•  

קנייה חזקה

קנייה

המתן

מכירה

מכירה חזקה

העובדה שאלקוברה הוציאה את המטופלים החריגים, בשילוב עם רמת המובהקות הנמוכה יחסית (0.03), יקשו על החברה לקבל אישור ברשות התרופות האמריקאית FDA לשיווק התרופה. כבר לפני 3 חודשים אמרו אנליסטים בתחום הביומד שהתוצאות של אלקוברה "גבוליות וחלשות" והעריכו כי ייתכן שהחברה תיאלץ לבצע שוב את הניסוי על מנת לקבל את אישור השיווק מה FDA.

תרופת ה-MDX של אלקוברה נועדה במקור לטיפול בהעלאת רמת האנזים בנשים. תחילת נכשלה התרופה בהתוויה המקורית אולם בהמשך, כשביצעה החברה מבחנים נוספים, התגלה שיפור משמעותי בתוצאות הטיפול של התרופה במבחני הקשב. על פי ההערכות, קיימים היום סדר גודל של 4%-5% מקרב האוכלוסייה העולמית המאובחנים עם בעיות קשב בעולם.

על פי הנתונים הנוספים שפורסמו היום, על פי מדד קונר הבודק את רמת הפרעת הקשב של המשתתפים נמצאו תוצאות חיוביות אך לא מובהקות סטטיסטית. מדד זה היה העיקרי בניסוי של החברה. כעת מדווחת החברה כי השיפור בסימפטומים היה דומה בקרב כל האוכלוסיות בסופו של דבר ולא מובהק סטטיסטית, אך החברה עדיין מנתחת את הנתונים. עם זאת, במדדים משניים הושגה מובהקות סטטיסטית.

אלקוברה גם ציינה כי לא נרשמו תופעות לוואי לתרופה. ירון דניאלי, מנכ"ל אלקוברה, כתב כי "אנו מעודדים מהמצאים התומכים בנוגע ליעילות התרופה ומניתוח הבטיחות ומתכוונים להשתמש בנתונים כדי להתייעץ עם ה-FDA בנוגע למידע כדי לתכנן ניסוי שלב 3 נוסף במבוגרים ובחולים נוספים".

הניתוח הנוכחי שביצעה החברה החסיר רק 2 חולים מקבוצת הפלסבו לעומת 4 חולים שהוחסרו בתוצאות המוקדמות שהחברה פירסמה בתחילת החודש. הניתוח הנוכחי מצא כי התרופה של החברה הראתה יעילות לעומת תרופת הפלסיבו במספר מדדים, אך לא בצורה מובהקת סטטיסטית מספיק. בנוסף החברה ערכה ניתוח נוסף של הנתונים הסטטיסטיים על ידי מומחה שהחסיר 8 חולים מהתוצאות כאשר גם בניתוח זה נראו תוצאות חיוביות לתרופה של החברה, אך לא מובהקות מספיק.

לבסוף פירסמה אלקוברה כי בהחסרת 10 חולים, 2 החולים החריגים מקבוצת הפלסיבו ועוד 8 החולים הנוספים החריגים מבחינה סטטיסטית, נמצאה התרופה יעילה בצורה מובהקת מספיק לטיפול בהפרעות קשב.

לבסוף ציינה החברה כי זה יהיה חשוב להתייחס לאפקט הפלסבו החזק שהתגלה בניסוי בתרופה בתכנון הניסוי הבא של החברה.

ירון דניאלי מנכ"ל אלקוברה צילום: עמית שעל

ההבדל העיקרי בין הנתונים שפורסמו היום לנתונים שפורסמו בתחילת החודש הוא שהפעם החברה השמיטה באופן כוללני את התוצאות המקוריות שהיא פירסמה, שכללו 293 חולים, וכעת צירפה שלושה נתונים סטטיסטיים שונים. רק אחד מהניתוחים האלה בוצע בהתאם לתוכנית המקורית לניתוח התוצאות של הניסוי, אך גם הניתוח הזה לא הצליח להוכיח יעילות של התרופה מול קבוצת הפלסיבו. מתוך שני הניתוחים הנוספים, זה שהשמיט כ-10 חולים הראה תוצאות חיוביות לתרופה בחלק מהמדדים

באופן כללי, המשקיעים האמריקאיים איבדו חלק נכבד מהאמון בחברות התרופות הישראליות בנוגע לסטטיסטיקה אחרי פרשת אנדרומדה שבה נטען כי החברה פעלה יחד עם החברה החיצונית שניתחה את התוצאות הסטטיסטיות של הניסוי בתרופה לסוכרת נעורים, כך שכעת, כל חברה ישראלית שמבצעת ניסויים קליניים נמצאת תחת זכוכית מגדלת, והפרסום הנוכחי צפוי להוביל לנפילה נוספת במחיר המניה של אלקוברה על רקע החשדנות האמריקאית. .