תוצאות ניסוי מאכזבות לאלקוברה - המניה צונחת
לאחר שני כשלונות קודמים, לא הושגו היעדים הראשונים בניסוי הקליני הנוסף בתרופת ה-MDX, לבעלי תסמונת X שביר. היעדים המשניים הושגו. המניה נופלת ב-25% בטרום מסחר בנאסד"ק
אלקוברה שוב מאכזבת את המשקיעים. חברת הביומד לא עמדה ביעדים הראשוניים בניסוי לתרופה ל-X שביר, אף שיעדי המשנה של הניסוי הושגו. המנייה מגיבה בנפילה של 25% בטרום מסחר בניו יורק.
- הניסוי בתרופה של אלקוברה עמד ביעדי הבטיחות אך לא הראה יעילות
- אלקוברה גייסה 26 מיליון דולר למרות הניסוי המאכזב
- הניסוי באלקוברה: התרופה להפרעות קשב לא השיגה מובהקות סטטיסטית
מטרת הניסוי היתה הערכה ראשונית של היעילות והבטיחות של תרופת ה-MDX בטיפול בתסמונת X שביר. במסגרת הניסוי נבדקו מספר מדדי יעילות התנהגותים וקוגניטיביים של 62 המשתתפים.
X שביר היא תסמונת גנטית שמתבטאת במגוון תסמינים פיזיולוגיים, אינטלקטואליים והתנהגותיים המובילים גם להפרעות קשב וריכושג כמו גם לבעיות במצבי רוח. רבים מהסובלים בתסמונת סובלים גם בפיגור שכלי. הפיתרון של אלקוברה אמור לטפל בעיקר בהפרעות הקוגניטיביות ובהפרעות הקשב.
הניסוי לא הראה מובהקות סטטיסטית במדד הראשוני ADHD RS-IV Inattentive, אך הראה ממצאים מובהקים סטטיסטית ומשמעותיים מבחינה קלינית בשניים ממדדי הבדיקה המשניים – מדד התנהגותי-תפקודי ומבחן קוגניטיבי ממוחשב.
כיום אין תרופה מאושרת לטיפול בתסמונת ולכן למרות חוסר ההצלחה ייתכן שבמתווה מסויים, אחרי דיונים עם הרשויות הרגולטוריות, תוכל החברה להמשיך ולפתח את התרופה. ניסויים קודמים של חברות כגון רוש ונוברטיס לא הראו השפעה מובקת סטטיסטית באף אחד מהמדדים.
אלקוברה עצמה כבר כשלה בניסוי להפרעות קשב עם תרופת ה-MDX פעמיים. בחודש מארס האחרון לא הצליחה להראות תוצאות מובהקות סטטיסטיות בתרופה בקרב מתבגרים בניסוי בשלב 2, אך אלו הדגימו סימנים חיוביים במבדקי TOVA, על אף חוסר המובהקות. הניסוי נועד להערכת הבטיחות והסבילות של התרופה, אולם מטרתו המשנית היתה גם להעריך את יעילותה.
החשש הגדול של המשקיעים בחברה נובע מכך שבניסוי שלב 3 שהחברה ביצעה בעבר בקרב מבוגרים, לא נרשמה מובהקות סטטיסטית ליעילותה של התרופה במבוגרים.
תרופת ה-MDX, שנועדה לטיפול בהפרעות קשב כאמור, לא הצליחה להשיג תוצאות חזקות בניסוי שלב 3 שפורסמו בחודש אוקטובר. על פי מדד קונר, המדד העיקרי בניסוי שבודק את רמת הפרעת הקשב של המשתתפים, נמצאו תוצאות חיוביות אך לא מובהקות סטטיסטית.
הבעייתיות בניסוי של אלקוברה מאוקטובר השתקפה גם בכך שהחברה החסירה ארבעה נבדקים מהתוצאות שפרסמה. בהמשך החודש פרסמה אלקוברה שלושה ניתוחים סטטיסטיים, כאשר רק אחד מהניתוחים בוצע בהתאם לתוכנית המקורית לניתוח תוצאות הניסוי, אך גם הוא לא הצליח להוכיח יעילות מספקת לתרופה.
כעת נערכת החברה לניסוי נוסף, שבו תידרש לבחון היטב את קבוצת הפלסיבו. בעלי ADHD נוטים להיות מושפעים בצורה חזקה גם כשהם חלק מקבוצת פלסבו שאינה מקבלת תרופה אמיתית - אלקוברה תצטרך למצוא דרך להתמודד עם ההשפעה זו, שמקשה על החברה להראות להראות מובהקות סטטיסטית.
אחת הדרכים להתמודד עם הבעיה היא לגייס משתתפים רבים יותר לניסוי ועוד לפני תחילתו הרשמית לתת למטופלים תרופת פלסבו ולבחון את השפעתה, כאשר מטופלים שיגיבו בצורה חזקה לתרופת הפלסבו יוצאו מהניסוי עוד לפני תחילתו, וימשיכו לקבל את התרופה עד לסופו, אולם ללא התחשבות במידע שנאסף לגביהם.
בינואר השנה הצליחה אלקוברה לגייס 26 מיליון דולר, למרות האכזבה מתוצאות הניסוי המקורי, כאשר בגיוס השתתפו גופים מוסדיים אמריקאיים גדולים. עבור אלקוברה היה זה הגיוס שלישי, כאשר ההנפקה הראשונית בוצעה בנאסד"ק במאי 2013. בשלב ההנפקה גייסה החברה 25 מיליון דולר לפי שווי של 113 מיליון דולר. באוקטובר 2013 השלימה החברה גיוס נוסף של 33 מיליון דולר לפי שווי של 226 מיליון דולר והגיוס האחרון, בינואר, בוצע לפי שווי של כ-80 מיליון דולר.
ירון דניאלי מנכ"ל אלקוברה צילום: עמית שעל
